Recherche liée à la FK au Canada — Réalisations financées par Fibrose kystique Canada
Années 70 – Des chercheurs lancent un régime alimentaire révolutionnaire sans restrictions quant aux matières grasses et ils apportent des changements au traitement par enzymes pancréatiques pour favoriser la prise de poids et la croissance des enfants fibro-kystiques.
1985 – En effectuant la cartographie génétique, des chercheurs déterminent que le gène responsable de la fibrose kystique se trouve au chromosome 7; cette découverte permettra de trouver l’emplacement précis de ce gène.
1988 – Des chirurgiens effectuent la première transplantation pulmonaire bilatérale au monde réussie sur un patient fibro-kystique.
1989 – Des chercheurs découvrent le gène responsable de la fibrose kystique.
1990 – Dans des conditions de laboratoire, des chercheurs arrivent à « renverser » l’anomalie du gène de la FK en créant une version normale du gène responsable de la FK et en le transférant à des cellules FK. Cette expérience montre les possibilités offertes par la thérapie génique pour le traitement de la fibrose kystique.
1990 – Des chercheurs identifient les cellules précises du corps qui sont touchées par la FK et obtiennent la première preuve directe que la protéine dysfonctionnelle CFTR (régulateur transmembranaire de la fibrose kystique) est un canal de chlorure.
1992 – Des chercheurs mettent au point une nouvelle approche thérapeutique pour le traitement des infections bactériennes à Pseudomonas aeruginosa fondée sur l’utilisation en alternance de diverses séries d’antibiotiques.
1998 – Des chercheurs remplacent la protéine dysfonctionnelle CFTR de la fibrose kystique par une protéine CFTR fonctionnelle sur un modèle murin, soulignant ainsi qu’il est possible d’utiliser une thérapie de remplacement de la protéine.
1998 – Des chercheurs découvrent comment permettre aux modèles de souris FK de survivre au-delà du sevrage en changeant leur régime alimentaire et préparent une protéine CFTR normale qui pourrait servir à des fins thérapeutiques.
2001 – Des chercheurs terminent la Phase I des essais cliniques du dextran, un composé qui semble prévenir l’adhérence des bactéries aux poumons FK et favoriser le dégagement du mucus; ils mettent à l’essai Prolastin®, un composé qui réduit les dommages aux poumons.
2005 – Des chercheurs démontrent que les peptides cationiques, qui sont des antibiotiques naturels, peuvent diminuer l’infection et l’inflammation chez les patients fibro-kystiques.
2007 – Des chercheurs utilisent un modèle murin pour créer et mettre à l’essai un vaccin efficace contre les infections à Burkholderia cenocepacia, une bactérie nocive et même mortelle qui peut se trouver dans les poumons FK.
2008 – Des chercheurs identifient deux gènes modificateurs qui ont des répercussions sur la gravité de la maladie pulmonaire et l’âge de survenue de la première infection à Pseudomonas aeruginosa.
2008 – Des chercheurs trouvent une nouvelle approche pour traiter les « poussées » d’infections pulmonaires en ciblant une bactérie qui aggrave les infections à Pseudomonas aeruginosa au lieu de s’attaquer directement à Pseudomonas.
2008 – Des chercheurs examinent des milliers de composés et en identifient plusieurs qui semblent restaurer ou compenser l’activité de la protéine CFTR défectueuse.
2009 – Des chercheurs identifient le gène modificateur qui peut accroître la probabilité d’une maladie du foie chez les personnes fibro-kystiques.
2009 – Des chercheurs découvrent une technique de génothérapie qui pourrait doubler le nombre de poumons pouvant servir à des transplantations et améliorer la qualité de ces poumons, ce qui se traduirait par une amélioration considérable de la santé des patients fibro-kystiques qui subissent une transplantation pulmonaire.
2009 – Des chercheurs découvrent que le gène ayant fait l’objet d’une mutation qui est responsable de la fibrose kystique occasionne également une perte musculaire chez les patients FK, ce qui ouvre la voie à des traitements innovateurs destinés à améliorer la fonction du diaphragme et d’autres muscles chez les patients FK.
2010 – Des chercheurs démontrent en laboratoire que la glafénine, un médicament utilisé pour le soulagement de la douleur, peut « secourir » la protéine CFTR pour lui permettre d’atteindre la membrane cellulaire.
2010 – Des chercheurs découvrent que l’administration temporaire d’un médicament immunodépresseur réduit la réaction immunitaire nocive des vecteurs viraux chez des souris. Cette découverte pourrait faire de la thérapie génique un traitement possible pour la fibrose kystique dans un avenir prochain.
2010 – Des chercheurs établissent un lien entre la bactérie Stenotrophomonas maltophilia et un déclin de la santé pulmonaire menant à une hospitalisation des personnes fibro-kystiques.
2010 – Des chercheurs démontrent que 25 % des adultes fibro-kystiques qui se rendent dans les cliniques de fibrose kystique en Ontario sont infectés par des souches transmissibles de Pseudomonas aeruginosa. L’infection à Pseudomonas de souche « Liverpool » est liée à un risque plus élevé de décès ou de nécessité d’une transplantation pulmonaire.
2010 – Des chercheurs démontrent que l’hormone féminine 17beta-estradiol (E2) accroît l’inflammation pulmonaire et supprime les mécanismes de défense du système immunitaire chez les souris mâles présentant une infection à Pseudomonas aeruginosa. Cette découverte peut expliquer le « fossé qui existe entre hommes et femmes » atteints de fibrose kystique.
2010 – Des chercheurs découvrent un lien entre une mutation du gène TLR5 et des indicateurs montrant une amélioration de l’état de santé, comme un indice de masse corporelle (IMC) plus élevé chez les adultes atteints de fibrose kystique. Cette découverte pourrait amener de nouveaux traitements qui cibleraient le gène TLR5 pour réduire l’inflammation et les dommages des tissus pulmonaires.
